Ganando tiempo

Cuando el efecto principal de un medicamente es pronlongar el bienestar y la vida de tu hijo, tu único deseo es que se lo den lo antes posible.

A pesar de que el listado de posibles efectos secundarios es considerable, a pesar de tener que controlar la tensión, el azúcar, la dieta, el estado de los huesos, de la vista, de tener que tomar vitaminas y de un montón de cosas más.

Cuando lees que los corticoides pueden “retrasar el deterioro de la fuerza y funcionalidad muscular a corto plazo”, pueden conservar “la función y fuerza muscular” a largo plazo y que “los pacientes con la enfermedad que toman estos fármacos experimentan una reducción total de su riesgo de mortalidad superior al 50%”* no ves el momento en el que tu hijo empiece a tomarlos.

Así que, cuando ayer salimos de la consulta del neurólogo con la receta de los cortis sentimos un gran alívio, a pesar de todo.

Porque esperamos que la agilidad de Pablo mejore, su fuerza, equilibrio, habilidad; porque creemos que nos va a dar tiempo para que llegue algo mejor, con menos efectos secundarios y miles de efectos positivos; porque cuando hay algo a lo que agarrarse no hay que dejarlo pasar.

Claro que el miedo quiere asomarse por la ventana, pero la esperanza no le deja entrar en casa.

Porque la realidad que vemos en los casos de niños que toman corticoides es una realidad de niños que tardan más en usar silla, que conservan sus habilidades motoras durante más tiempo, que en menor medida necesitan cirujía de espalda, que necesitan respiración asistida más tarde, que, en definitva, viven más tiempo y mejor.

Ahora ya solo queda seguir luchando para que pronto podamos dejar los corticoides para sustituirlo por algo mejor.

 

* La información mencionada ha sido publicada recientemente en la revista científica “The Lancet” y ha sido extraida de un estudio sobre los efectos a largo plazo de los glucocorticoides realizado por científicos de la Universidad de California en Davis, EE.UU. Podeis leer más haciendo click aquí.

 

 

 

Duchenne: Tratamientos e investigación

Estas semanas dos noticias han estado muy presentes en la prensa. Por un lado el éxito de la edición genética con tratamiento CRISPR/CAS9 (conocido como “corta-pega genético”), que da mucha esperanza a la comunidad de Duchenne.

Por otro lado, el departamento estadounidense que se encarga de aprobar medicamentos, la FDA, ha rechazado Eterlipsen, un medicamento de salto de exon de BioMarin que podía relantizar el progreso de la enfermedad en un 13% de los enfermos, que por su lado acabó con la esperanza de muchos afectados.

Pero estas dos terapias no son las únicas, hay muchas más. En la página del Duchenne Parent Project hay una sección de investigación, que por un lado muestra las posibilidades de tratamiento para cada área afectada, y que terapias están investigando para cada una de ellas.

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SOM Biotech lanza una campaña de crowdfunding para investigar 5 enfermedades raras pediátricas

Queremos compartir con todos vosotros una reciente campaña de crowdfunding que la biofarmacéutica SOM Biotech acaba de lanzar.

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